基因編輯是什么？為何飽受爭議？

通過改變?nèi)祟惖幕?，使得一個人與生俱來就擁有特殊能力，化身超人類......這種橋段我們經(jīng)常在電影或動畫作品中看到。然而，本存在于影視作品中的想象，如今居然在現(xiàn)實生活中成了真。

上述成果由賀建奎帶領團隊完成，但目前該實驗的真實性尚未得到確認，研究也未發(fā)表于任何科學期刊，數(shù)據(jù)也沒有得到公開。

11月26日，南方科技大學生物系副教授賀建奎對媒體宣稱：“一對名為露露和娜娜的基因編輯嬰兒于11月在中國健康誕生。這對雙胞胎的一個基因經(jīng)過修改，使她們出生后即能天然抵抗艾滋病。這是世界首例免疫艾滋病的基因編輯嬰兒，也意味著中國在基因編輯技術用于疾病預防領域?qū)崿F(xiàn)歷史性突破。”

這則消息發(fā)布后立即引爆網(wǎng)絡，并引發(fā)了人們對倫理的討論。當即有122位科學家發(fā)聯(lián)合聲明譴責賀建奎發(fā)布的首例免疫艾滋病基因編輯嬰兒項目。

基因編輯寶寶“橫空出世”

據(jù)《北京青年報》27日報道，來自深圳的科學家賀建奎26日宣布，全球首例免疫艾滋病的基因編輯嬰兒于11月在中國誕生。根據(jù)流傳出的一份《深圳和美婦兒科醫(yī)院醫(yī)學倫理委員會審查申請書》顯示，該項研究通過輔助生殖技術實現(xiàn)人類胚胎的體外受精，采用CRISPR-Cas9基因編輯技術，對受精卵的CCR5基因進行基因編輯，與正常受精卵進行各種差異比較。在進行嚴格遺傳學診斷、篩查以及再次確認基因矯正成功之后，選擇目標胚胎移植到母親的子宮孕育。在孕期早、中期階段，醫(yī)生還要對孕婦進行羊水篩查，最終生產(chǎn)CCR5突變的健康孩子。據(jù)了解，基因編輯寶寶的父母為一對志愿者夫婦，母親為健康人，父親是艾滋病病毒感染者。

據(jù)賀建奎介紹，基因編輯手術比起常規(guī)試管嬰兒多一個步驟，即在受精卵時期，把Cas9蛋白和特定的引導序列，用5微米、約頭發(fā)二十分之一細的針注射到還處于單細胞的受精卵里。他的團隊采用“CRISPR/Cas9”基因編輯技術，這種技術能夠精確定位并修改基因，經(jīng)過這項手術，能夠關閉致病力最強的HIV病毒感染大門，使病毒無法入侵人體細胞，即能天然免疫HIV病毒。

什么是基因編輯技術？

基因編輯并非新技術，科學家早已將其運用于很多領域?；蚓庉嫾夹g的基本原理是利用人工核酸酶，對基因組進行靶向修飾的遺傳工程技術，是當前生命科學領域關注度最高，研究最集中的領域。

《揚子晚報》援引美聯(lián)社報道稱，這個基因編輯試驗發(fā)生在試管受精階段。首先對精子進行“洗滌”，將其與精液分離，因為精液中可能潛伏有HIV病毒。分離出的單個精子放入單個卵子中。之后，試驗人員把Cas9蛋白和特定的引導序列，用5微米、約頭發(fā)二十分之一細的針注射到還處于單細胞的受精卵里。這個研究采用了CRISPR-cas9技術對胚胎進行編輯，這種技術能夠精確定位并修改基因，也被稱為“基因手術刀”。

這項研究爭議點在哪兒？

據(jù)《北京青年報》報道，26日晚間122位科學家聯(lián)合發(fā)表聲明對此事件進行譴責，聲明中用“瘋狂”來形容直接進行人體試驗的行為，并表示，“國家一定要迅速立法嚴格監(jiān)管，潘多拉魔盒已經(jīng)打開，我們可能還有一線機會在不可挽回前，關上它。”這項研究的爭議點究竟在哪兒?《河南商報》做了梳理：

1、安全之問：基因編輯操作，或許會帶來新的疾病風險

北京大學生命科學學院教授孔道春表示，從目前的研究成果來看，當前我們只能對少量的胚胎進行基因編輯，如果想要進行批量化操作，使得每個新生兒都能對特定疾病產(chǎn)生免疫力，還是比較困難。同時，有學者表示，今年6月發(fā)布在學術雜志《NatureMedicine》上的論文指出，那些容易被這項技術改造的細胞，自身可能成為“癌癥的種子”，是否會誘發(fā)新的疾病尚待關注。

2、倫理之問：如果基因編輯出現(xiàn)錯誤，孩子該怎么辦？

據(jù)專家介紹，基因編輯技術的“脫靶率”依然是一個爭議中的話題——錯誤地編輯了不該編輯的地方。

在有些領域，脫靶不是大問題，比如農(nóng)作物，編輯完了之后如果出了問題，放棄重來就是了。但是在人類胚胎編輯里，等到胚胎發(fā)育起來再發(fā)現(xiàn)問題那就晚了，總不能把一個活人給扔掉。浙江大學生命科學研究院教授王立銘表示，這些接受了基因編輯的孩子長大成人之后還要結(jié)婚生子，他們身體內(nèi)攜帶的、被修改過的基因，將會慢慢融入整個人類群體，成為人類基因庫的一部分。這里面當然也包括可能被基因編輯操作脫靶誤傷的那些基因。從這個角度說，這項基因編輯操作的最壞風險是不可控的。人類可能需要很多年、很多代才會發(fā)現(xiàn)其后果。

3、必要之問：艾滋病母嬰傳播可阻斷，不需用這種方式

如果感染艾滋病毒的母親在懷孕期間進行積極藥物抗艾滋病治療，以及拒絕母乳喂養(yǎng)，在很大程度上可以阻斷艾滋病傳播。

“HIV感染的父親和健康的母親100%可以生個健康可愛的孩子，根本無需進行CCR5編輯。”香港大學李嘉誠醫(yī)學院艾滋病研究所所長陳志偉表示。

122位科學家聯(lián)合發(fā)表聲明

基因編輯技術可用在哪些方面？

基因編輯技術主要可以用于疾病的治療，“比如已經(jīng)有某個基因出現(xiàn)了問題，那么我們?yōu)榱酥尾【热?，就要對這個基因進行編輯，或?qū)⒒蚣夹g用于醫(yī)療醫(yī)藥行業(yè)。當然，在過程中也要不斷進行觀察，跟蹤他們在潛在致癌性或安全性上是否沒有問題，在此基礎上不斷優(yōu)化。

既然存在如此多風險，那么基因編輯技術應該用于那些醫(yī)療領域?對此，北京大學醫(yī)學部免疫學系教授王月丹在接受《環(huán)球時報》采訪時表示，但是對生殖細胞進行操作，則應該慎重。”

“對于那種實在沒有辦法的晚期癌癥，或者致病機理特別明確的單基因遺傳性疾病，即已經(jīng)明確知道就是某個基因位點的變異造成的，這樣的情況基因編輯技術或許可以試一試。”

中科院基因?qū)＜依准t星則表示，即使這些情況，也必須在權威部門的管控下進行。

目前，國內(nèi)進行基因編輯相關研究的高校、企業(yè)很多，主要原因是這門技術看上去“原理簡單，比較容易上手”，但實際上，精確操作的難度非常大，“很難知道其他的基因是否也被切掉了。”

基因編輯人體實驗須滿足這些條件

威斯康星大學麥迪遜分校生物法學和生物倫理學教授R. Alta CharoR. Alta Charo在接受澎湃新聞關于首例基因編輯嬰兒實驗的采訪時提出，在進行基因編輯人體實驗之前必須滿足的9大關鍵條件：

1.迫切需要預防、治療一種嚴重的疾病或病癥

2.缺乏現(xiàn)有的、可用的干預措施作為合理替代方案

3.對規(guī)程進行嚴格、獨立的分析(包括招募參與者)

4.一套識別和評估脫靶效應和其他風險的標準

5.長期跟蹤計劃和管理該過程的方法

6.遵守任何相關的管理機構(gòu)或政府要求

7.執(zhí)行干預任務所需人員應具備專業(yè)知識

8.開放臨床前和臨床數(shù)據(jù)的同行評審

9.這一過程的每個步驟對科學界和公眾的透明度。

賀建奎團隊試驗已違法

據(jù)澎湃新聞報道，原衛(wèi)生部在2003年7月頒布的《人類輔助生殖技術規(guī)范》明確規(guī)定“禁止以生殖為目的對人類配子、合子和胚胎進行基因操作”?？梢?，不以生殖為目的的人體胚胎基因編輯研究是可以進行操作的。

2003年12月，由中國科技部和原衛(wèi)生部制定的《人胚胎干細胞研究倫理指導原則》明確規(guī)定可以以研究為目的對人體胚胎實施基因編輯和修飾，但必須遵守14天法則。

“14天法則”是指該指導原則第六條，明確規(guī)定：進行人胚胎干細胞研究，必須遵守以下行為規(guī)范：

(一)利用體外受精、體細胞核移植、單性復制技術或遺傳修飾獲得的囊胚，其體外培養(yǎng)期限自受精或核移植開始不得超過14天。

(二)不得將前款中獲得的已用于研究的人囊胚植入人或任何其它動物的生殖系統(tǒng)。

也就是說，利用體外受精、體細胞核移植等技術、在研究范圍內(nèi)獲得的人類胚胎，“其體外培養(yǎng)期限自受精或核移植開始不得超過14天”。

可見，賀建奎這項以生殖為目的并進行了一個妊娠周期的試驗研究，已經(jīng)違反了法律。

全球共識：禁止以生殖為目的基因編輯實驗

在人類輔助醫(yī)學政策最為寬松的英國，也僅僅是允許醫(yī)學界對人類卵子細胞的線粒體進行移植，這已經(jīng)是目前人類輔助生殖技術的天花板。因為這會給出生的孩子帶來倫理錯亂，孩子有一個父親，兩個遺傳上的母親。

對輔助生殖技術很寬松的美國西部(加州)，也僅僅是能為不孕夫妻提供金發(fā)碧眼的孩子胚胎供選擇，是選擇，不是改造。而這一次，深圳的這位科學家直接上來就進行了改造，還生出了兩個雙胞胎孩子。

我國自2003年公布的《人類輔助生殖技術規(guī)范》(國家衛(wèi)生部176號文)的規(guī)定。根據(jù)該規(guī)范第三條第九款規(guī)定，實施技術人員明確禁止以生殖為目的的對人類配子、合子、胚胎進行基因操作。

不管在哪里，國內(nèi)外所遵循的倫理原則都是一樣的， 在目前的法律及政策層面，都堅決反對以生殖為目的對人類生殖細胞進行基因編輯。

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